研究亮点：
    • 虽然早期的试验是带来了希望，生长因子实验基因治疗没有防止腿部血管严重阻塞的患者死亡或截肢。
    • 生长因子，NV1FGF，目的是刺激新血管生长，以增加腿部的血流量，延长病人的生命。
    芝加哥11月16日，2010 ——根据近期在美国心脏学会2010年科学会议上提出的临床试验，基因治疗不能预防腿部动脉严重阻塞造成足部溃疡的患者截肢或死亡。
    尽管严重肢体缺血患者无截肢生存NV1FGF基因治疗试验- 3期随机双盲安慰剂对照（TAMARIS）试验第二阶段的数据令人鼓舞，接受NV1FGF生长因子实验基因治疗的患者临床进展并不优于那些服用安慰剂的参与者。
    科学家设计NV1FGF刺激新血管生长，以增加血液流向腿部和延长外周动脉疾病（PAD）患者的生命。
   “总的来说，这是一个非常令人失望的结果，”共同研究报告的作者William R. Hiatt博士说。 “外周动脉疾病患者非常虚弱，截肢和死亡的风险很高。我们迫切需要新的医学进展治疗这种人群。”
    该试验的病人，严重肢体缺血，已经用尽可用的选择，并极有可能有一条腿需要截肢或死于这种疾病。由于他们的腿血流严重缺乏，许多患者都有严重的腿部和足部疼痛以及痛苦的足部溃疡。
    在之前较小规模的研究显示，“相当积极”的溃疡愈合研究结果后，研究人员进行了该研究。 “在有相当显著效果的2期试验后开始有麻烦，”科罗拉多大学医学院医学和心脏病学教授CPC临床研究主席Hiatt说。CPC临床研究是一个非盈利性心血管疾病和临床试验研究机构，附属于科罗拉多州奥罗拉科罗拉多大学。
   “在过去十年中，人们对于基因疗法治疗冠心病和外周动脉疾病充满希望，”他说。 “我们希望下一阶段的干细胞为基础的疗法将有较好的效果。”
    在12个月的研究中，研究人员随机分配259名患者接受无效安慰剂治疗，而266名患者接受了基因疗法生长因子。来自30个国家的患者因为有严重的PAD，截腿的风险很高。POD是以腿部或骨盆动脉狭窄、阻塞为特征的疾病。这些患者有足部溃疡，脚踝或脚血压低，不太适合进行血运重建手术恢复血液流动。
    超过一半的患者有糖尿病 - 远远高于一般人群糖尿病比率，大约是10%。 “糖尿病患者易患溃疡，所以这并不意外，”Hiatt说。
    患者和他们的医生不知道他们注射的是安慰剂或NV1FGF，这在美国仍然是一个试验性治疗注射。他们在研究第一天、研究15天、29天和43天进行腿部肌肉注射。
    21%服用安慰剂的患者在试验过程中进行了重大截肢，基因治疗方案组为26%。安慰剂组有15%的患者死亡，基因治疗组为18%。这些结果并没有显著差异。70%参与者都是男性，平均年龄为70。61%的患者有吸烟史和54%的患者有冠状动脉疾病史。
    在未来的研究中，研究人员应着眼于干细胞和干细胞系为基础的治疗，以促进血管生成，新血管的生长，Hiatt说。 “这是我设想的下一步。血管新生仍可作为一个可行的治疗选择来研究。”